NICE ha recomendado por primera vez un tratamiento innovador que podría ayudar a los bebés, niños y jóvenes sometidos a tratamiento contra el cáncer a evitar la pérdida auditiva.
El cisplatino es un potente fármaco quimioterapéutico ampliamente utilizado para tratar muchos tipos de cáncer infantil. Con el tiempo, el cisplatino puede acumularse en el oído interno y causar inflamación y daño conocido como ototoxicidad, que es una de las causas de la pérdida auditiva.
Las recomendaciones finales del borrador recomiendan el uso de tiosulfato de sodio anhidro, también conocido como Pedmarqsi y fabricado por Norgine, para prevenir la pérdida de audición causada por la quimioterapia con cisplatino en niños de 1 mes a 17 años con tumores sólidos que no se han diseminado a otras partes del cuerpo.
Alrededor del 60% de los niños tratados con cisplatino desarrollarán pérdida auditiva permanente, con 283 nuevos casos de pérdida auditiva ototóxica diagnosticados en niños menores de 18 años en Inglaterra entre 2022 y 2023.
El medicamento, administrado en infusión por un enfermero o un médico, actúa uniéndose al cisplatino no absorbido por las células y bloqueando su acción, previniendo así el daño a las células del oído. El uso de tiosulfato de sodio anhidro no afecta la eficacia de la quimioterapia con cisplatino.
Se estima que en el primer año de recomendación para el uso de tiosulfato de sodio anhidro, alrededor de 60 millones de niños y jóvenes en Inglaterra serán elegibles para recibir el medicamento.
La pérdida auditiva debido al tratamiento del cáncer puede tener un impacto devastador en los niños y sus familias, por eso nos complace poder recomendar esta innovadora opción de tratamiento.
Este es el primer medicamento que ha demostrado prevenir y reducir los efectos de la pérdida auditiva y tendrá un impacto dramático en las vidas de los niños y los jóvenes.
Helen continuó: “Nuestra recomendación de este tratamiento innovador demuestra el compromiso de NICE de centrarse en lo que más importa: brindar la mejor atención a los pacientes rápidamente y garantizar una buena relación calidad-precio para el contribuyente”.
Los datos de dos ensayos clínicos mostraron que el tratamiento redujo casi a la mitad la tasa de pérdida auditiva en niños que recibieron quimioterapia con cisplatino. Un ensayo clínico reveló que los niños que recibieron quimioterapia con cisplatino seguida de tiosulfato de sodio anhidro presentaron una tasa de pérdida auditiva del 32,7 %, en comparación con el 63 % de los niños que recibieron quimioterapia con cisplatino únicamente.
En otro estudio, el 56,4% de los niños que recibieron cisplatino solo experimentaron pérdida auditiva, en comparación con el 28,6% de los niños que recibieron cisplatino seguido de tiosulfato de sodio anhidro.
Los ensayos también mostraron que si los niños desarrollaban pérdida auditiva, generalmente era menos grave en aquellos que usaban tiosulfato de sodio anhidro.
Los padres han dicho a un comité independiente de NICE que si se produce pérdida de audición como resultado de la quimioterapia con cisplatino, podría afectar el desarrollo del habla y el lenguaje, así como el funcionamiento en la escuela y en el hogar.
Nos complace anunciar que este fármaco innovador se utilizará en pacientes jóvenes sometidos a tratamiento contra el cáncer para prevenir la pérdida de audición como efecto secundario de la quimioterapia con cisplatino.
Ralph continuó: «Esperamos con ilusión ver este medicamento en hospitales de todo el país y esperamos que todos los niños que podrían beneficiarse de él pronto tengan acceso a este tratamiento vital. Agradecemos a nuestros patrocinadores su contribución, que ha permitido al RNID proporcionar al NICE ideas y evidencias importantes para ayudar a que este medicamento esté ampliamente disponible en todo el Reino Unido. Esta es la primera vez que se desarrolla un medicamento específicamente para prevenir la pérdida auditiva y se recomienda su uso en el NHS. Este es un hito importante que dará a quienes invierten y desarrollan tratamientos para la pérdida auditiva la confianza de que pueden comercializar un medicamento con éxito».
El tratamiento estará disponible en el NHS en Inglaterra dentro de los tres meses siguientes a la publicación de la guía final del NICE.
La empresa ha firmado un acuerdo comercial confidencial para suministrar tiosulfato de sodio anhidro al Servicio Nacional de Salud a un precio reducido.