El NICE ha recomendado por primera vez un tratamiento innovador que podría ayudar a los bebés, niños y jóvenes que reciben tratamiento contra el cáncer a evitar la pérdida de audición.
El cisplatino es un potente fármaco quimioterapéutico ampliamente utilizado para tratar muchos tipos de cáncer infantil. Con el tiempo, el cisplatino puede acumularse en el oído interno y causar inflamación y daños conocidos como ototoxicidad, que es una de las causas de la pérdida auditiva.
Las recomendaciones finales del borrador aconsejan el uso de tiosulfato de sodio anhidro, también conocido como Pedmarqsi y fabricado por Norgine, para prevenir la pérdida de audición causada por la quimioterapia con cisplatino en niños de entre 1 mes y 17 años con tumores sólidos que no se hayan diseminado a otras partes del cuerpo.
Alrededor del 60% de los niños tratados con cisplatino desarrollarán pérdida auditiva permanente, y entre 2022 y 2023 se diagnosticaron 283 nuevos casos de pérdida auditiva ototóxica en niños menores de 18 años en Inglaterra.
El fármaco, que se administra mediante infusión por un enfermero o médico, actúa uniéndose al cisplatino que no ha sido absorbido por las células y bloqueando su acción, previniendo así el daño a las células del oído. El uso de tiosulfato de sodio anhidro no afecta la eficacia de la quimioterapia con cisplatino.
Se estima que, durante el primer año de recomendación del uso de tiosulfato de sodio anhidro, alrededor de 60 millones de niños y jóvenes en Inglaterra podrán recibir el medicamento.
La pérdida de audición debida al tratamiento contra el cáncer puede tener un impacto devastador en los niños y sus familias, por lo que nos complace poder recomendar esta innovadora opción de tratamiento.
Este es el primer fármaco cuya eficacia para prevenir y reducir los efectos de la pérdida auditiva ha sido demostrada, y tendrá un impacto significativo en la vida de los niños y jóvenes.
Helen continuó: “Nuestra recomendación de este tratamiento innovador demuestra el compromiso del NICE de centrarse en lo que más importa: brindar la mejor atención a los pacientes con rapidez y garantizar una buena relación calidad-precio para el contribuyente”.
Los datos de dos ensayos clínicos demostraron que el tratamiento redujo casi a la mitad la tasa de pérdida auditiva en niños que recibieron quimioterapia con cisplatino. Un ensayo clínico reveló que los niños que recibieron quimioterapia con cisplatino seguida de tiosulfato de sodio anhidro presentaron una tasa de pérdida auditiva del 32,7 %, en comparación con una tasa del 63 % en los niños que recibieron solo quimioterapia con cisplatino.
En otro estudio, el 56,4% de los niños que recibieron cisplatino solo experimentaron pérdida auditiva, en comparación con el 28,6% de los niños que recibieron cisplatino seguido de tiosulfato de sodio anhidro.
Los ensayos también demostraron que, si los niños desarrollaban pérdida auditiva, esta era generalmente menos grave en aquellos que utilizaban tiosulfato de sodio anhidro.
Los padres han comunicado a un comité independiente del NICE que, si se produce una pérdida auditiva como consecuencia de la quimioterapia con cisplatino, esto podría afectar al desarrollo del habla y del lenguaje, así como al funcionamiento en la escuela y en el hogar.
Nos complace anunciar que este innovador fármaco se utilizará en pacientes jóvenes sometidos a tratamiento contra el cáncer para prevenir la pérdida de audición como efecto secundario de la quimioterapia con cisplatino.
Ralph continuó: “Esperamos ver este medicamento en hospitales de todo el país y confiamos en que todos los niños que podrían beneficiarse de él pronto tengan acceso a este tratamiento que puede salvar vidas. Agradecemos a nuestros patrocinadores su contribución, que ha permitido a RNID proporcionar a NICE ideas y evidencia importantes para ayudar a que este medicamento esté ampliamente disponible en todo el Reino Unido. Esta es la primera vez que se desarrolla un medicamento específicamente para prevenir la pérdida auditiva y se recomienda su uso en el NHS. Este es un hito importante que dará a quienes invierten en el desarrollo de tratamientos para la pérdida auditiva la confianza necesaria para lanzar con éxito un medicamento al mercado”.
El tratamiento estará disponible en el Servicio Nacional de Salud (NHS) de Inglaterra en un plazo de tres meses a partir de la publicación de la guía definitiva del NICE.
La empresa ha firmado un acuerdo comercial confidencial para suministrar tiosulfato de sodio anhidro al Servicio Nacional de Salud a un precio reducido.